11月13日—11月23日，国内首位使用GD2单抗靶向药治疗的神经母细胞瘤患儿小凡(化名）在海南省妇女儿童医学中心乐城分院顺利完成第一疗程。
在乐城迎来新希望
“非常感谢海南省妇女儿童医学中心乐城分院的医护人员对孩子的悉心关照。我们真的很幸运，得益于博鳌乐城的优惠*策，免去了我们出国治疗的奔波之苦。”小凡的妈妈说道。据了解，7岁的上海女孩小凡医院被诊断出患有神经母细胞瘤，伴淋巴结转移。经过两年的手术、放疗和化疗治疗后，小凡的情况有所稳定，但今年11月复查时PetCT提示仍有病灶残留。针对小凡的情况，目前在国外已经上市的GD2单抗靶向药是最好的选择，但这种新药在国内还未上市。就在上海专家和小凡的家人为此苦恼的时候，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“双国九条”*策，让小凡迎来了新的希望。
为了让小凡得到更好的治疗，一直负责为小医院儿血液肿瘤科袁晓*主任得知，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区可以让患者用上在国内未上市的新药。海南省妇女儿童医学中心在乐城先行区设有国际合作部暨乐城分院后，袁晓*主任专家团队与海南省妇女儿童医学中心取得联系。
海南省妇女儿童医学中心迅速启动新药使用申报程序，医院儿血液肿瘤科成立了包括儿科、儿血液肿瘤科、药剂科、麻醉科、神经外科、神经内科、儿童重症医学科、普外科、护理、B超、检验科、院感科等多学科在内的“GD2单抗治疗高危神经母细胞瘤”的医疗团队。
一切工作准备就绪后，11月7日，医院儿血液肿瘤科袁晓*主任陪同小凡和家人一同飞到了海南，当天入住了海南省妇女儿童医学中心乐城分院。11月13日—11月23日，在全体医护人员的精心呵护和保驾护航下，小凡顺利完成了第一个疗程的GD2单抗治疗，用药后未出现明显的不良反应。
GD2单抗（Dinutuximabbeta）
据悉，小凡的GD2单抗靶向药物治疗总共5个疗程，每个疗程时间为35天（每次输注治疗10天，25天后开展下一个疗程的治疗）。该类药物的治疗全程需在海南省妇女儿童医学中心乐城分院进行，治疗过程中尤其需要注意患者可能产生的不良反应：发烧、过敏、眼部病变、疼痛等情况，主诊医生需要随时针对患者可能出现的不良反应辅助用药。
关于神经母细胞瘤
神经母细胞瘤是儿童期最常见的颅外实体瘤，因其恶性程度高，治疗难度大，又被称为“儿童肿瘤之王”。神经母细胞瘤起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是婴幼儿最常见的颅外实体肿瘤，在中国约占儿童恶性肿瘤的8%~10%。根据年美国对儿童癌症的统计，神经母细胞瘤患者以0-14岁的儿童为主，神经母细胞瘤新发病例占全部儿童恶性肿瘤的7%。神经母细胞瘤的典型临床表现为肿瘤压迫的症状；肿瘤浸润、转移瘤的症状；儿茶酚胺代谢率增高的症状；其他原因不能解释的分泌性腹泻等。
在引入GD2单抗免疫疗法之前，维持阶段可选择的治疗有限。完成诱导和巩固治疗的高危神经母细胞瘤患者中，超过60%在缺乏免疫治疗的情况下复发。50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年。这些患儿的治疗结局给家庭带来严重的危害。
关于GD2单抗靶向药
Dinutuximabbeta是由EUSAPharma开发的GD2单抗。GD2是在神经母细胞瘤表面高度表达的一种神经节苷脂，与GD2抗体结合后，巨噬细胞和粒细胞等免疫细胞就可以识别肿瘤细胞，主动发起攻击。
Dinutuximabbeta通过与神经母细胞瘤细胞过度表达的特定靶标GD2结合，诱导双重免疫机制，包括抗体依赖性细胞介导的细胞*性(ADCC)和补体介导的细胞*性(CDC),使肿瘤细胞裂解和死亡。欧洲权威指南SIOPEN及英国NICE(NationalInstituteforHealthandCareExcellence)均推荐Dinutuximabbeta作为高危神经母细胞瘤维持阶段的标准疗法，数据显示其可显著提升高危神母患儿的5年无事件生存率及总生存率，给一部分患儿带来治愈的希望。
年5月，欧洲药品管理局(EMA)批准GD2靶向药物Dinutuximabbeta，商品名为Qarziba?，用于治疗高危及复发难治性神经母细胞瘤。年，国家药品监督管理局(NMPA)颁布的第一批临床急需境外药品目录中，Dinutuximabbeta榜上有名。百济神州于年1月与EUSAPharma达成协议，获得了Dinutuximabbeta的大中华区独家开发和商业化权利。年9月，Dinutuximabbeta被NMPA纳入优先审评，适应症为高危及复发难治性神经母细胞瘤。
值得一提的是，Dinutuximabbeta也是欧洲药品管理局(EMA)唯一批准的用于治疗高危神经母细胞瘤的靶向肿瘤免疫疗法，现在该药已经提前落地博鳌乐城，为中国神经母细胞瘤儿童患者带来新的希望，重启他们的未来。
关于海南省妇女儿童医学中心
海南省妇女儿童医学中心作为博鳌乐城医疗旅游先行区引进的第一家医院，依托博鳌乐城先行区的“先试先行”*策，在妇女儿童医学、罕见病等领域开展特许药械使用及真实世界数据研究等创新工作，吸引更多妇儿相关的国内知名医疗团队和国际领先技术、创新药品、医疗器械厂商进驻，建立特色诊疗科室，助力海南乃至全国妇儿医疗卫生事业的高水平发展。
关于百济神州
百济神州是一家全球性、商业阶段的生物科技公司，专注于研究、开发、生产以及商业化创新性药物以为全世界患者提高疗效和药品可及性。百济神州目前在中国大陆、美国、澳大利亚和欧洲拥有多名员工，正在加速推动公司多元化的新型疗法药物管线。目前，百济神州两款自主研发的药物，BTK抑制剂百悦泽?（泽布替尼胶囊）正在美国和中国进行销售、抗PD-1抗体药物百泽安?（替雷利珠单抗注射液）在中国进行销售。此外，百济神州在中国正在或计划销售多款由安进公司、新基物流有限公司（隶属百时美施贵宝公司）以及EUSAPharma授权的肿瘤药物。参考文献:1儿期经母细胞瘤诊疗规范(?.2.ChiavennaSM,JaworskiJP,VendrellA.Stateoftheartinanti-cancermAbsJBiomedSci,,24:15.3.CheungNK,CheungIY,KushnerBH,etal.Murineanti-GD2monoclonalantibody3F8
