头部制药企业每周新闻2023年2月27 [复制链接]

年2月27日至年3月5日（第0301期）

lNovartis（诺华）：年3月2日，诺华宣布已向美国FDA递交材料，以申请批准在新泽西州米尔伯恩市的放射性配体制造厂为美国患者生产Pluvicto，并已申请该机构进行快速审查。预计可能夏天会开始供应Pluvicto。诺华还将在印第安纳波利斯建造一座厂房，最快将于今年年底投入运营，计划年在这些厂房每年至少生产25万剂Pluvicto

lAbbVie（艾伯维）：年2月27日，艾伯维宣布收到欧洲药物管理局（EMA）人类用药委员会（CHMP）对于upadacitinib(RINVOQ)用于治疗中度至重度克罗恩病的推荐意见。根据U-EXCEED和U-EXCEL以及U-ENDURE临床数据，upadacitinib(RINVOQ)均达到了SF/AP（每日平均大便次数[SF]≤2.8，腹痛[AP]评分≤1.0，且均不高于基线）和内镜反应（克罗恩病单纯内镜评分[SES-CD]降低）的主要临床终点。RINVOQ在欧盟已被批准用于治疗成人放射性轴性脊椎炎、非放射性轴性脊椎炎，银屑病关节炎，类风湿性关节炎，中度至重度活动性溃疡性结肠炎以及成人和青少年特应性皮炎。克罗恩病是一种慢性全身性疾病，表现为胃肠道炎症，导致持续性腹泻和腹痛。upadacitinib(RINVOQ)是一种选择性和可逆的Janus激酶（JAK）抑制剂，优先抑制JAK1或JAK1/3的信号传导，其功能选择性高于JAK2受体

lAbbVie（艾伯维）：艾伯维将在3月1日至4日在丹麦哥本哈根举行的第18届欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）大会上展示SKYRIZI（risankizumab）在克罗恩病（CD）中的作用以及RINVOQ（upadaitinib）在溃疡性结肠炎（UC）以及CD中的作用。SKYRIZI（risankizumab）是勃林格殷格翰和艾伯维合作的一部分，艾伯维在全球进行开发和商业化。SKYRIZI是一种白细胞介素23（IL-23）抑制剂，通过与p19亚基结合选择性阻断IL-23。IL-23是一种参与炎症过程的细胞因子，被认为与许多慢性免疫介导疾病有关

lAbbVie（艾伯维）：艾伯维宣布将参加年3月7日Cowen第43届医疗大会，将于中部时间上午8:10进行展示

lJohnsonJohnson（强生）：年2月27日，杨森药业公司宣布，收到欧洲药品管理局（EMA）人类用药委员会（CHMP）对于AKEEGA(niraparib和乙酸阿比特龙[AA])，以DAT（dualantithrombotictherapy，双抗血栓疗法）的形式上市，与泼尼松龙（prednisolone）一起给药，治疗转移性去势耐受性前列腺癌症（mCRPC）和BRCA1/2突变（种系和/或体细胞）的成人患者的推荐意见。Niraparib是一种高选择性聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂。与细胞色素Pα-羟化酶（CYP17）抑制剂AA一起，联合针对mCRPC患者的两种致癌驱动因素（导致前列腺癌症发生和维持的突变），即雄激素受体轴（AR轴）和BRCA1/2基因突变。年4月，杨森制药与TESARO，Inc.（葛兰素史克于年收购）签订了全球（日本除外）合作和许可协议，以获得niraparib治疗前列腺癌症的独家权利。Niraparib目前由葛兰素史克以ZEJULA销售。乙酸阿比特龙是一种口服雄激素生物合成抑制剂。在欧盟，乙酸阿比特龙与泼尼松龙合用，用于治疗成年男性新诊断的高危mHSPC（转移性激素敏感性前列腺癌），并与雄激素剥夺疗法（ADT）联合使用，以及mCRPC，和基于docetaxel的化疗方案中或之后疾病进展的成年男性mCRPC的治疗。乙酸阿比特龙目前由JanssenCilagInternationalNV以ZYTIGA的名称销售

lJohnsonJohnson（强生）：年3月1日，强生旗下杨森制药宣布，已向美国FDA提交niraparib联合乙酸阿比特龙，作为双作用制剂，加上prednisone，用于治疗BRCA阳性转移性去势耐受性前列腺癌症（mCRPC）患者。高选择性聚（ADP核糖）聚合酶（PARP）抑制剂niraparib和乙酸阿比特龙（CYP17抑制剂阿比特龙的前药）加prednisone的组合，靶向mCRPC患者的两个致癌驱动因素：雄激素受体信号通路和HRR基因改变

lJohnsonJohnson（强生）：年3月3日，强生旗下杨森制药宣布MODIF-Y体外研究结果，该研究证明TREMFYA（guselkumab）与risankizumab的差异化结合机制，继续支持并非所有IL-23抑制剂都相同的假设。研究结果表明，guselkumab能够剂量依赖性地与CD64+髓细胞结合，这是肠内IL-23驱动炎症的主要来源。guselkumab的双重结合能力使其能够同时结合CD64并在其细胞来源中和IL23，从而在IL-23p19抑制剂类中区分guselkumab。Risankizumab与表达Fcγ受体（FcγRs）（包括CD64）的转染细胞系的结合可忽略不计。两种疗法对IL-23的结合亲和力相当，在抑制IL-23方面具有同等效力。目前正在对guselkumab进行进一步研究，以研究炎症性肠病患者的治疗方法，包括克罗恩病（NCT）和溃疡性结肠炎（NCT）的3期临床试验。TREMFYA（guselkumab）在美国未被批准用于治疗患有UC或CD的成年人。由杨森开发的TREMFYA是首个经批准的完全人单克隆抗体，可选择性结合白介素（IL）-23的p19亚基并抑制其与IL-23受体的相互作用。IL-23是炎症性疾病（如中重度斑块型银屑病（PsO）和活动性银屑病关节炎（PsA））发病机制的重要驱动因素。杨森公司拥有TREMFYA的全球独家权利

lJohnsonJohnson（强生）：年3月4日，强生旗下杨森公司宣布STELARA(ustekinumab)5年治疗中度至重度克罗恩病（CD）以及4年治疗中度至重度活动性溃疡性结肠炎（UC）的临床和内镜长期安全性研究结果，这些数据已由杨森在丹麦哥本哈根举行的欧洲克罗恩病和结肠炎组织（ECCO）第18届大会上进行展示。STELARA（ustekinomab）是一种人白细胞介素IL-12和IL-23拮抗剂，杨森制药公司拥有STELARA全球独家权利

lBMS（百时美施贵宝）：年2月27日，百时美施贵宝宣布，将在年3月4日至6日举办的美国心脏病学院（ACC）年度科学会议和博览会以及世界心脏病大会（WCC）上展示公司的心血管项目。包括CAMZYOS(mavacamten)治疗梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者。以及分享百时美施贵宝-辉瑞联合实施的心房颤动检测的可穿戴设备体验数据。CAMZYOS（mavacamten）是美国批准的第一种也是唯一一种心肌肌球蛋白抑制剂，用于治疗有症状的纽约心脏协会（NYHA）II-III类梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人，以改善功能和症状

lBMS（百时美施贵宝）：年2月28日，美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）已受理Opdivo（nivolumab）用于治疗完全切除的IIB或IIC期黑色素瘤患者的补充生物制剂许可申请（sBLA）以及上市授权（MAA）二类变更申请，美国FDA预计年10月13日给予答复。提交的材料基于CheckMate-76K三期临床试验的安全性和有效性结果，与安慰剂相比，在无复发生存率（RFS）方面具有统计学意义和临床意义。Opdivo是一种程序性死亡-1（PD-1）免疫检查点抑制剂，旨在独特地利用人体自身的免疫系统，帮助恢复抗肿瘤免疫反应。年，通过与小野制药的合作协议，百时美施贵宝将Opdivo的权利扩大到不含日本、韩国和台wan的全部地区。年7月23日，小野制药和百时美施贵宝将战略合作扩大到联合就日本、韩国和台wan的开发和商业化

lBMS（百时美施贵宝）：年2月28日，百时美施贵宝宣布将参加年3月7日举行的Cowen第43届年度医疗会议，将于东部时间9:50回答有关公司的问题

lBMS（百时美施贵宝）：年3月2日，百时美施贵宝与强生旗下杨森公司宣布启动milvexian（一种口服XIa因子（FXIa）抑制剂）抗血栓作用的Librexia三期研究，评估milvexian在急性冠状动脉综合征、心房颤动和缺血性中风改善患者预后的潜力

lBMS（百时美施贵宝）：年3月3日，百时美施贵宝宣布，欧盟委员会（EC）已授予Reblozyl（luspatercept）上市许可，用于治疗与非输血依赖性（NTD）β-地中海贫血相关的贫血成年患者。Reblozyl目前在欧盟（EU）、美国和加拿大被批准用于治疗与输血依赖性β地中海贫血和输血依赖性低风险骨髓增生异常综合征相关的贫血。集中上市授权批准在所有欧盟成员国以及挪威、冰岛和列支敦士登使用Reblozyl。年11月，在默克公司收购AcceleronPharma,Inc.后，百时美施贵宝与默克公司共同对Reblozyl进行开发和商业化。β地中海贫血是一种遗传性血液疾病，由血红蛋白的遗传缺陷引起。该疾病与无效红细胞生成有关，导致健康红细胞（RBCs）的产生越来越少，通常会导致严重贫血——这种情况会使人衰弱，并可能导致患者的其他并发症以及其他严重的健康问题

lBMS（百时美施贵宝）：年3月3日，百时美施贵宝宣布每0.1美元面值的普通股将发放0.57美元的季度分红，此分红将于年5月1日发放给年4月10日收盘时在册的股东。同时，公司宣布向公司每2美元可转换优先股发放0.50美元的季度分红，此分红将于年6月1日发放给年5月2日收盘时在册的优先股股东

lSanofi（赛诺菲）：年3月2日，XTENDKids3期关键性研究评估了ALTUVIIIO作为每周一次预防性药物的安全性、有效性和药代动力学，对之前治疗过的12岁严重血友病A患者进行了评估，达到了其主要安全终点。ALTUVIIIO以创新的Fc融合技术为基础，添加了vonWillebrand因子和XTEN多肽区域，以延长其循环时间。XTEN是AmunixPharmaceuticals，Inc.股份有限公司的专有产品。Sobi和赛诺菲合作开发Alprolix和Elocta/Eloctate并将其商业化。两家公司还在美国合作开发和商业化efanesotoccogalfa，或ALTUVIIIO。Sobi在其区域（主要是欧洲、北非、俄罗斯和大多数中东市场）拥有最终开发和商业权。赛诺菲在北美和Sobi以外的所有其他地区拥有最终开发和商业化权利

lPfizer（辉瑞）：年2月27日，辉瑞宣布将于年3月7日东部时间10:30参加Cowen第43届年度医疗会议

lPfizer（辉瑞）：年2月28日，辉瑞宣布，美国FDA疫苗及相关生物产品咨询委员会（VRBPAC）就呼吸道合胞病*（RSV）二价疫苗候选PF-或RSVpreF用来预防60岁及以上成人因RSV引起的急性呼吸道疾病和下呼吸道疾病的安全性和有效性投票，安全性和有效性投票结果均为7:4。FDA预计年5月给予最终答复。RSV候选疫苗建立在基础科学发现的基础上，其中，美国国立卫生研究院（NIH）详细描述了预融合蛋白F的晶体结构，预融合蛋白是RSV用于进入人体细胞的病*融合蛋白（F）的关键形式。NIH的研究表明，预融合形式的特异性抗体在阻断病*感染方面非常有效，这表明基于预融合F的疫苗可以提供针对RSV的最佳保护。在这一重要发现之后，辉瑞公司测试了多种稳定的预融合F蛋白，并在临床前评估中确定了一种能够引发强烈抗病*免疫反应的候选蛋白。二价候选疫苗由等量的来自A和B亚组的重组RSV预融合蛋白F组成

lPfizer（辉瑞）：年3月1日，辉瑞和BioNTechSE就6个月到4岁儿童使用该公司的OmicronBA.4/BA.5二价新冠肺炎疫苗的加强针（第四剂）向美国FDA提交了紧急使用授权（EUA）申请，如果FDA批准了此加强针，完成初级系列疫苗接种的幼儿，无论是三剂公司的原始疫苗，还是两剂公司的原厂疫苗和一剂二价疫苗，都可在初级接种两个月后接种二价疫苗加强针。辉瑞-BioNTech新冠肺炎疫苗（COMIRNATY）基于BioNTech的mRNA专利技术，由BioNTech和辉瑞共同开发。BioNTech拥有BNTb2（原装）和BNTb2-二价（原装/奥密克戎BA.4/BA.5）在美国、欧盟、英国、加拿大和其他国家的市场授权持有人，以及美国（与辉瑞公司共同持有）和其他国家的紧急使用授权持有人

lGSK（葛兰素史克）：年3月1日，美国FDA及疫苗和相关生物制品咨询委员会（VRBPAC）就葛兰素史克的呼吸道合胞病*（RSV）老年候选疫苗在60岁及以上成人中预防RSV引起的下呼吸道疾病（LRTD）的安全性和有效性进行投票。委员会以12比0一致通过了有效性，10比2通过了安全性。FDA拟于年5月3日前给予答复。RSV老年候选疫苗也正在接受欧洲药品管理局、日本厚生劳动省和其他几家监管机构的审查，预计将于年获得答复意见。葛兰素史克的RSV老年候选疫苗包含重组预融合RSVF糖蛋白抗原亚单位（RSVPreF3）和葛兰素史克专有的AS01E佐剂。GSK的AS01佐剂系统包含QS-21STIMULON佐剂，该佐剂来自Agenus股份有限公司的全资子公司AntigenicsInc的授权

lAstraZeneca（阿斯利康）：年3月2日，阿斯利康和默沙东宣布，美国FDA将召开肿瘤药物咨询委员会（ODAC）会议，讨论Lynparza（olaparib）结合阿比特龙和泼尼松或泼尼松龙治疗成人转移性去势耐受性前列腺癌症（mCRPC）患者的补充新药申请（sNDA）。ODAC会议定于年4月28日举行。在PROpelIII期试验中，Lynparza与阿比特龙、泼尼松或泼尼松联合使用的有效性和安全性得到了证实，该试验结果首次在年美国临床肿瘤学会泌尿生殖肿瘤研讨会（ASCOGU）上展示，随后发表在《新英格兰医学证据杂志》上。Lynparza（olaparib）是第一种PARP抑制剂，也是第一种阻断HRR缺陷细胞/肿瘤中DNA损伤反应（DDR），如BRCA1和/或BRCA2突变的细胞/肿瘤，或其他药物（如NHAs）诱导的细胞/瘤的靶向疗法，Lynparza对PARP的抑制导致与DNA单链结合的PARP被捕获，复制叉停滞，崩溃，DNA双链断裂和癌症细胞死亡。年7月，阿斯利康和默沙东宣布了一项全球肿瘤学合作，以共同开发世界上第一个PARP抑制剂Lynparza和用于多种癌症类型的有丝分裂原活化蛋白激酶（MEK）抑制剂Koselugo（selumetinib）并将其商业化。两家公司将合作开发Lynparza和Koselugo以及其他潜在的新药，作为单一疗法和组合疗法

lAmgen（安进）：年3月1日，安进宣布了Repatha（evolocabab）FOURIER临床三期和FORIER开放标签扩展（OLE）研究数据，以及olpasiran（一种siRNA）降低脂蛋白（a）[Lp(a)]的OCEAN（a）-DOSE二期临床数据，这些将提交至年3月4日至6日在新奥尔良举办的美国心脏病学院第72届年度科学会议以及世界心脏联合会世界心脏病大会（ACC.23/WCC）进行展示。Repatha数据显示，随访期间，已经接受他汀类药物治疗的动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者在早期开始Repatha治疗后，不良心血管后果减少。Olpasiran是一种基于siRNA的研究性治疗方法，已证明在二期临床期间可将Lp（a）降低90%以上。Repatha是一种抑制前体蛋白转化酶subtilisin/kexin9型（PCSK9）人单克隆抗体。Repatha与PCSK9结合，并抑制循环的PCSK9与低密度脂蛋白（LDL）受体（LDLR）结合，防止PCSK9介导的LDLR降解，并允许LDLR循环回到肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合，Repatha增加了可用于清除血液中LDL的LDLR的数量，从而降低了LDL-C水平

lAmgen（安进）：年3月3日，安进宣布将于年3月8日东部时间11:10在年第43届Cowen医疗会议上进行展示

lLilly（礼来）：年3月1日，礼来宣布，其最常用的处方胰岛素降价70%，将患者自付费用限制在每月35美元或更少。自年5月1日起,将其非品牌胰岛素InsulinLisproInjection单位/mL的标价降至25美元/瓶。这将是目前市面上价格最低的餐时胰岛素，低于年Humalog价格。于年第四季度，将Humalog（lispro胰岛素注射液）单位/mL（礼来最常用的处方胰岛素）和Humulin（人胰岛素）注射液单位/mL的标价降低70%。自年4月1日起，以每五包KwikPens92美元的价格推出Rezvograr（甘精胰岛素）注射液，这是一种与Lantus（甘精）注射液相似且可互换的基础胰岛素，Lantus折价78%。礼来将在零售药店为使用商业保险的人的自付费用上限设置为35美元。没有保险的人可以继续访问InsulinAffordability.